In Italia aumenta il numero di farmaci per le malattie rare

ROMA Il numero di terapie avanzate autorizzate in Italia è aumentato progressivamente negli anni, passando da due nel 2019 a un totale di 12 terapie rimborsate nel 2024. Di queste 11 sono quelle commercializzate nel periodo 2019-2024 (5 CAR-T, 4 terapie geniche in vivo, una terapia genica ex vivo e un prodotto di ingegneria tissutale), per un totale di 17 indicazioni rimborsate, oltre la metà in campo onco-ematologico. Così in un passo del Rapporto OsMed 2024 sull’uso dei farmaci in Italia. In parallelo spiega Aifa «sono aumentati anche i valori di spesa e consumo; la prima è passata da un totale di 1,38 milioni di euro nel 2019 (pari allo 0,01% della spesa totale per gli acquisti diretti) a un valore di 194,48 milioni nel 2024 (con una incidenza di circa l’1,2% sulla spesa per acquisti diretti), in aumento del 60,2% rispetto al 2023. Anche i consumi sono aumentati, passando dalle 14 confezioni erogate nel 2019 alle 1.016 confezioni del 2024, più del doppio rispetto all’anno precedente». Cresce nel 2024 anche la spesa per i farmaci orfani, comprensiva dell’acquisto da parte delle strutture sanitarie pubbliche e dell’erogazione in regime di assistenza convenzionata, con un incremento del 5,9% rispetto al 2023, attestandosi a 2,36 miliardi di euro, corrispondente all’8,3% della spesa farmaceutica a carico del SSN. La prima categoria terapeutica per spesa e consumi è quella dei farmaci antineoplastici e immunomodulatori (rispettivamente 47,3% e 49,6%). La più alta incidenza di consumi e spesa riguarda nello specifico i farmaci utilizzati nei linfomi, mielomi e altre malattie oncoematologiche e nelle malattie genetiche, riconfermando lo stesso andamento dello scorso anno.
Nel triennio 2022-2024, un totale di 46 farmaci ha beneficiato del requisito di innovatività piena per almeno un’indicazione terapeutica, più della metà dei quali è rappresentata da farmaci antineoplastici o orfani, mentre 7 sono terapie avanzate.
Nel 2024 la spesa per questi farmaci ha raggiunto 868 milioni di euro, corrispondente al 5,2% della spesa delle strutture pubbliche per le sole indicazioni innovative dei farmaci di classe A e H. Una quota significativa di questa spesa (circa 400 milioni di euro) riguarda medicinali ed indicazioni terapeutiche che nel corso del 2024 hanno perso il requisito dell’innovatività. Il riconoscimento dell’innovatività comporta l’immediata accessibilità del farmaco per gli assistiti, anche senza l’inserimento nei prontuari terapeutici regionali, e l’accesso al Fondo dedicato, che per il 2024 ammontava a 1 miliardo e 300 milioni. Pertanto, rispetto alle risorse disponibili, la spesa ha fatto registrare un avanzo di 432 milioni di euro.