La rivoluzione delle Car-T: dal successo contro i tumori al “reset” delle malattie autoimmuni pediatriche

Le Car T, una terapia cellulare avanzata che modifica geneticamente le cellule immunitarie del paziente, hanno cambiato la prognosi di tumori del sangue e risultati molto incoraggianti stanno emergendo anche nel neuroblastoma, uno dei tumori solidi pediatrici più aggressivi. Ma la vera svolta riguarda oggi le malattie autoimmuni pediatriche severe. A spiegare le prospettive di cura grazie a quello che definisce un meccanismo di “reset del sistema immunitario” è Franco Locatelli, responsabile dell’Oncoematologia dell’Ospedale Bambino Gesù, in occasione dell’81/mo Congresso della Società Italiana di Pediatria, in corso a Padova.
Ogni anno in Italia circa 400 bambini e adolescenti si ammalano di leucemia linfoblastica acuta, il tumore pediatrico più frequente, e nei casi recidivati, le Car-T hanno mostrato tassi di remissione completa che raggiungono l’80-90%. Studi sull’utilizzo di Car-T in casi di neuroblastoma hanno dato una risposta nel 66% dei pazienti con malattia che non risponde a terapie e una sopravvivenza a 5 anni superiore al 40% nei casi più avanzati, rispetto a valori che non andavano oltre il 15% con le terapie convenzionali. Se inizialmente le Car-T erano limitate alle neoplasie ematologiche, chiarisce Locatelli, oggi si stanno dimostrando efficaci anche per le malattie autoimmuni come lupus eritematoso sistemico, dermatomiosite, sclerosi sistemica. In uno studio recente condotto all’Ospedale Bambino Gesù e pubblicato su Nature Medicine su bambini refrattari alle terapie convenzionali, le Car-T anti-CD19 hanno ottenuto remissioni complete, consentendo la sospensione delle terapie immunosoppressive: alcuni pazienti sono oggi liberi da malattia a tre anni dal trattamento. “Le cellule responsabili dell’autoimmunità – precisa Locatelli – vengono eliminate e, quando il sistema immunitario si ricostruisce, le cellule B che portavano all’aggressione sull’organismo del paziente non si ripresentano”. Un cambiamento che significa poter ridurre o evitare anni di terapie immunosoppressive croniche, spesso associate a effetti collaterali importanti sulla crescita e sulla qualità di vita. “Nei prossimi anni – conclude – le Car-T potrebbero essere utilizzate sempre più precocemente per prevenire danni irreversibili a organi come reni, polmoni o sistema nervoso”. (Ansa)

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